作者：黄建平
有种奇葩说法，说某个药物的有效率低于50%就不应该使用，于是，我想：是该做点基础科普了，做一个有益于社会的人。
大约100年前，癌症的5年生存率几乎是0，后来发现叶酸抗拮药物能够抑制白细胞DNA复制，于是有了第一个白血病化疗药品，延长了儿童白血病的生存期，但是病人很快就会产生耐药性，就这样一个又一个癌症药品相继出现，各种组合疗法被试验出来，后来随着对致病机理的研究深入，相继出现了靶向药物和免疫疗法药物，前几天看到统计数据，今天美国全部癌症患者的5年生存期大约66%，中国大约31%。
100年来，美国癌症患者的5年生存期从0上升到66%，这是一个飞跃的进步。
回到主题，怎么评价药物是否有效？
（1）如果80%的某类病人吃某个药物后能够痊愈，是不是就说明这个药物有效呢？
不一定！因为人类身体的免疫系统实际上很强大，许多疾病都能够自愈，比如大多数病毒性感冒都能够自愈，不用吃任何药物，人体会产生抗体中和消灭掉病毒，所以没有对照就不能判定这个药物有效，也许不吃药，80%的该类病人也能痊愈。
（2）如果80%的某类病人吃某药物后没有效果，是不是就说明这个药物没有效呢？
不一定！因为有些疾病无药可治，如果吃安慰剂，有效率为1%，而吃该药后，有效率为20%，并且统计学上有显著性，就说明这个药物是有效的。至于为什么这个药物只有20%的有效率，可能是因为该疾病存在多种亚型，该药物只对部分亚型有效果，但是因为目前科学认识不够，未能进一步分层。
（3）所以要评价一个药物是否有效，首先就需要一个对照组，这个对照组可以吃安慰剂，也可以吃某种已经证明有效的药物，分组必须完全随机。另外需要试验的病人数量足够大，来避免特殊情况的干扰，确保统计学上有代表性。这还不够，为了防止医生有偏向，影响病人心理状态，可能对治疗过程和结果产生影响，需要确保医生和病人都不能知道所服用药物是安慰剂还是真的药物，这就是双盲。综合起来这个临床试验就是大样本随机双盲对照试验。
经过上述大样本随机双盲对照试验，如果药物A比安慰剂能够延长几个月的生存期，副作用可耐受，且统计上有意义，那么药物A就是一个有效的药物；如果药物B能够比药物A再延长几个月的生存期，副作用可耐受，且统计上有意义，那么药物B就是比药物A更加有效的药物。就是这样一点一点进步，美国癌症的5年生存率从百年前的0上升到现在的66%。
大样本随机双盲对照试验是一种最终疗效的科学检验方法，无论什么机理的药物，通过了就算有效，通不过就不能证明有效，是驴子是马拉出来溜溜，如果烧香能够通过这个试验，就可以认为烧香是有效的，不一定要知道为什么烧香是有效的。
所以，无论是哪个国家的民族药物，包括中医中药、印医印药、非医非药，大样本随机双盲对照临床试验是世界上目前唯一被各国共同认可的检验方法，在没有更好的检验方法之前，通过了这个临床试验就算有效，否则不能算药物。
中医中药的出路其实已经摆在眼前，就是废医验药，像天士力这样在美国做临床试验才是正道，否则保的了一时保不了一世，因为人们的智慧是逐渐提高的，虽然很慢。
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